全球儿童罕见病患者面临着巨大的医疗挑战。据悉，全球目前有7000多种罕见病，仅约5%的疾病有治疗方法，其中70%的遗传性罕见疾病从儿童时期开始影响患者，30%的罹患儿童在5岁之前便已离世，给患儿及家人带来极大的痛苦。部分罕见病患者面临着境外有药物而境内无药物的困境，这让患者特别是儿童患者的家庭感到无助和困扰。

党中央和国务院一直高度关注罕见病患者群体。2023年底，国务院批准了《支持北京深化建设国家服务业扩大开放综合示范区工作方案》（以下简称：北京“两区”建设2.0版），明确支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品。

近日，罕见病患儿的用药难题正在得到解决。北京市落实国务院北京“两区”建设2.0版又有前期政策的新探索。首款儿童罕见病药品由天竺综保区内企业科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司（简称：上药科园贸易）进口并配送到北京儿童医院，完成药品交接。本次充分利用天竺综保区保税功能，实现了临床急需的罕见病药品保税备货，发挥了天竺综保区保税区药品一次入区多次出区的保税功能优势，为先行区政策的落地实施积累了实践经验。

2024年2月5日上药科园贸易积极配合首都机场临空经济区管委会先行区政策探索工作，并受北京儿童医院委托，启动罕见病儿童软骨发育不全药品伏索利肽的境外紧急采购以及进口任务；2024年2月北京儿童医院正式向国家药品监督管理局和国家卫生健康委申请进口并使用纳入中国罕见病目录的儿童软骨发育不全的全球创新药物伏索利肽；2024年2月22日上药科园贸易完成首批罕见病药品保税备货；2024年4月1日首款境外已批准上市、在国内未上市的罕见病药品伏索利肽获得国家药监局批准；2024年4月11日该药品从上药科园贸易天竺综保区保税仓一站送抵北京儿童医院完成药品交接。北京儿童医院的专家为来自济南患儿开出首张药品处方。在社会各界的关注下，通过多方协同、共同努力拯救儿童罕见病患者的行动取得了显著成效。

上药科园贸易积极响应国务院《支持北京深化建设国家服务业扩大开放综合示范区工作方案》政策，以高效率坚决贯彻北京市市委市政府、顺义区区委、区政府任务部署，做好先行区政策先期探索工作，践行国有企业社会责任，全力保障药品供应，以便更快速地为罕见病患者提供有效药物治疗。上药科园贸易致力于让更多罕见病患者受益，为他们带来更多希望和救助。